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mercoledì 17 luglio 2013

EMBRIONI/ La Francia approva la liberalizzazione inquadrata della ricerca - mercoledì 17 luglio 2013 - http://www.ilsussidiario.net/


Sarebbero troppo vaghe le normative contenute nella legge approvata dall'Assemblea nazionale francese sulla ricerca sugli embrioni. Si tratta della "liberalizzazione inquadrata" della ricerca che fino a oggi era vietata. A denunciare la gravità di tale normativa scienziati e associazioni che da tempo combattono contro un uso non etico degli embrioni. Nella normativa approvata adesso vengono inseriti alcuni limiti, ad esempio il fatto che la ricerca "non può essere condotta senza ricorrere a questi embrioni o a queste cellule staminali embrionali" e che è obbligatorio rispettare "i principi etici relativi alla ricerca sull’embrione e sulle cellule staminali embrionali". Perché troppo vaghe queste restrizioni? Perché lascerebbero per la loro vaghezza il campo libero a problemi di controllo che sarebbero anche praticamente impossibili. Ecco cosa si prevede: che i ricercatori possano accedere solo ad embrioni provenienti dai laboratori per la fecondazione in vitro solo dopo consenso della coppia di donatori che avrà diritto al ripensamento fino all'inizio delle ricerche dopo di che il trasferimento diventerà irreversibile. Il parlamento francese ha approvato con 314 sì e 223 no: i contrari lamentano un iter legislativo inesistente definendolo un "capolavoro di dissimulazione". Tra l'altro l'intera normativa è ridotta a un solo articolo in modo da favorirne l'approvazione. I neogollisti hanno adesso annunciato ricorso al Consiglio costituzionale. Anche la Chiesa è scesa in campo denunciando l'inesistenza di un autentico dibattito scientifico ed etico sul caso. Monsignor Pierre d’Ornellas, coordinatore episcopale per le questioni bioetiche, ha commentato: "La scienza non può guidare le scelte politiche. Queste debbono discernere il modo in cui è promosso l’ecosistema umano, che precede lo Stato. L’ecologia, così necessaria e urgente, è anche umana".  

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mercoledì 10 luglio 2013

IL CASO/ 1. Produrre bimbi sani, il cattivo "sogno" di una vita libera dal male - mercoledì 10 luglio 2013 - http://www.ilsussidiario.net/

IL CASO/ 1. Produrre bimbi sani, il cattivo sogno di una vita libera dal male

La notizia del bimbo geneticamente garantito concepito in Inghilterra, su cui è già intervenuto Francesco Agnoli , si presta a tutta una serie di considerazioni. Per cominciare: si tratta sotto più di un profilo di un segno di tempi in cui l’ideale di una perfezione quantitativa regna incontrastato. Curiosamente, mentre pare sempre più difficile definire degli standard normativi riconosciuti e anche la semplice normalità è messa sotto accusa e confutata, resiste l’ideale superstite della perfetta salute. Ma l’apparente contraddizione non è casuale: la speranza di massimizzare la propria esistenza biologica, e ovviamente quella dei figli, è quanto sopravvive al tramonto di traguardi più ambiziosi o addirittura trascendenti. Il piano orizzontale della salute assorbe insomma tutte le prospettive di vita. 

Il fatto è che queste comprensibili aspirazioni sono doppiamente pericolose. Da un lato, il miraggio dell’uomo migliorato (enhanced) agisce potentemente e contribuisce a far trascurare legittime preoccupazioni etiche: di fronte al benessere dei figli, ogni prezzo sembra accettabile, ogni esitazione moralmente motivata sembra imperdonabile o addirittura criminale. Non a caso si passa senza soluzione di continuità (illudersi al proposito è ingenuo) dalla terapia al miglioramento: il confine è sottile e attraversarlo è quanto di più facile, per chi cerca di fornire il meglio a sé stessi o alla propria discendenza. 

Dall’altro, si tratta appunto di un miraggio. Ovviamente, nessuna profilassi preventiva o strategia terapeutica è in grado di garantire assolutamente. Come nella società del rischio barriere più alte o fili spinati non solo non proteggono fino in fondo ma forniscono proprio l’istigazione a chi dall’esterno guarda con desiderio verso ciò che si ritiene protetto, esattamente così anche nelle migliori profilassi sanitarie resta il margine dell’incontro con la matrice fondamentale dell’uomo, e cioè, inevitabilmente, la finitudine e il limite.

Non si tratta dell’approvazione masochista del limite stesso, ma della sua accettazione consapevole, che è sempre più rara. La legittima battaglia contro la malattia ha l’effetto collaterale di allevare il narcisismo vittimista di chi è disabituato a fare i conti con la condizione umana.

Ed esiste, inoltre, un prezzo ulteriore connesso specificamente alla questione della progettazione di neonati. Ciò che rischia di andare perduto in questa enfasi sull’impeccabile, sul garantito, sul sicuro, è il sapore dell’imprevedibile, il carattere della novità che la nascita, come fatto ontologicamente radicale analizzato in pagine memorabili da Hannah Arendt, porta con sé. Ogni venire al mondo presenta, fino ad oggi, l’irripetibilità della cifra individuale di ciascuno di noi. Anche Habermas, in alcune delle sue riflessioni più note e discusse degli ultimi anni, ha sottolineato il rischio di deprezzare, anzi letteralmente annullare, questa individualità laddove si passasse alla progettazione degli esseri umani.

Non si può certo condannare l’ambizione alla salute e alla sicurezza. Ma si può e si deve guardare con sguardo lucido ad una società sempre più spaventata, che in ogni ambito cerca di produrre, quale ultimo progetto davvero onnicomprensivo, una mitologica sicurezza e salubrità. Dall’alimentazione irrealizzabilmente sana alla ginnastica della terza età, da interventi chirurgici che dovrebbero essere assolutamente privi di pericoli a una sessualità che cerca di diventare incredibilmente asettica e contemporaneamente potenziata, dai sistemi di sicurezza nelle case a quelli nelle automobili: tutto ci parla della stessa pulsione al rischio zero. Vale la pena di ricordare che è proprio la vita, anzitutto, ad essere il luogo del rischio e del contagio? Effettivamente a rischio zero è solo ciò che è già morto.

Il bambino inglese è solo l’ultimo esito, per il momento, di questa tendenza. Non  sarà facile contrastarla, laddove essa è così innervata in profondità e interviene nelle speranze più intime degli esseri umani, come la genitorialità. Tuttavia, esserne consapevoli potrebbe aiutare a smitizzarne la presa.

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martedì 9 luglio 2013

IL CASO/ Prodotto il "bimbo senza malattie", ora si tratta solo di venderlo... - martedì 9 luglio 2013 - http://www.ilsussidiario.net/

IL CASO/ Prodotto il bimbo senza malattie, ora si tratta solo di venderlo...

Da tempo, ormai, la riproduzione umana è divenuta uno degli ingredienti del grande mercato che ci circonda, e ci avvolge: siamo nell'epoca del Baby Business, signori e signore. Ovuli, seme, embrioni, uteri: tutto si vende o, vedi l'utero, si affitta… 

Sino a poco fa, invece, non tutto era acquistabile: dopo la fine della schiavitù, propria del mondo antico e pre-cristiano, sembrava che l'uomo non fosse sottoposto, come gli oggetti, alle leggi del mercato. Oggi, invece, poiché tutto è relativo, anche le leggi di natura,  tutto è divenuto lecito; tutto  può essere venduto; tutto può essere comperato. Oggi la Felicità non ce la promettono più i dittatori, seminatori di utopie e, nello stesso tempo, di morte: l'ultima utopia, la Felicità, ce la offre certa "medicina".  

Oggi, un figlio possiamo "produrlo" al di fuori dell'utero materno, magari con seme e ovuli di serie A o di serie B, a seconda del catalogo cui possiamo accedere, stante il nostro personale peculio; oggi possiamo produrre i figli in serie, come le auto, per poter poi scegliere, tra di essi, quello ritenuto migliore (congelando e lasciando morire gli altri nei nuovi lager ad azoto liquido). 

Il progresso avanza; la sperimentazione prosegue, senza trovare alcun limite (neppure l'alta fallibilità tecnica della riproduzione artificiale, testimoniata dal notevole tasso di bambini malati concepiti in provetta): l'uomo è divenuto fine dell'esperimento di un altro uomo, oggetto del suo arbitrio, cioè della legge del più adulto. Anche l'arte del vendere fa passi da gigante, e si è ormai capaci di promettere, per un bambino, le stesse straordinarie prestazioni che si assicurano a chi acquisti una macchina o un aspirapolvere: "costa, ma è il migliore!"

L'ultimo prodotto sul mercato è appena uscito. La pubblicità sul Corriere della Sera di ieri, sotto il titolo altisonante: "È nato il bimbo libero da malattie". Verrebbe da pensare, per scherzo, che il titolista abbia delle percentuali sulle vendite: certamente, quanto a promesse, ha del coraggio. Si spiega, nell'articolo: «È nato il primo bimbo in provetta il cui Dna è stato analizzato "a tappeto" prima dell'impianto nell'utero materno», dice ai colleghi il "padre" della tecnica. Chi parla è Dagan Wells, università di Oxford, uno dei pionieri della diagnosi preimpianto. Un maschietto, che gode di ottima salute, è il primo nato al mondo con la sua mappa genetica nel cassetto. A Dna "garantito".

Il semplice lettore, come il sottoscritto, non può avanzare, dopo la lettura del proclama, che alcune banali considerazioni. Ricordando per esempio che da anni, la diagnosi pre-impianto, quale che sia, porta con sé la promessa della perfezione prossima ventura, ma anche molti limiti: scientifici ed etici. 

Si tratta, infatti, di una pratica invasiva, con possibili conseguenze nefaste, ad oggi, proprio sulla salute del nascituro; di una pratica soggetta ai falsi positivi e ai falsi negativi (accade che la diagnosi porti ad eliminare un embrione sano, creduto malato, o a tenere un embrione malato, identificato come sano); si tratta, infine,  di una pratica eugenetica, per cui l'embrione "migliore" è selezionato a spese di tanti embrioni umani "peggiori", e perciò sacrificabili. 

Come sarà, però, questo bimbo "libero da malattie"? Edoardo Boncinelli, commentando, sempre sul Corriere, scrive: "Molto probabilmente geneticamente sano… i più importanti dei suoi geni non nascondono nessuna insidia…". Ammette anche, bontà sua, che "non si possono prevedere le malattie o gli incidenti che gli capiteranno, né le mutazioni genetiche che potranno comparire…". 

Poco importa, però, se dietro quel "probabilmente" c'è tutta la logica di mercato: sino ad ora, in questo campo,  le promesse sono state molto aleatorie, perché si tratta, pur sempre, di vendere; poco importa se, dietro quel "probabilmente sano", c'è la certezza che la vita è ben più della genetica, e che la malattia e la salute non definiscono l'uomo; poco importa se, in una società in cui tutti i genitori ricorressero alla Fiv e alla diagnosi pre-impianto, la relazione tra uomo e donna, ma anche quella tra genitori e figli, diverrebbe ben altro da ciò che Dio e la natura vogliono. Come nota Andrea Borini, conclusa la fase di sperimentazione, "da oggi il metodo Wells può entrare in commercio"! 

Sì, da oggi, o da domani, il figlio perfetto lo trovi su Amazon: "Tutto garantito − reciterà l'annuncio − tranne la spedizione". Eh, sì, c'è sempre, oltre agli errori di fabbrica, il problema della spedizione… cioè la complessità della vita, l'imprevisto, la libertà…

E avremo sempre uomini sani nel fisico e malati nell'anima: ne avremo "molto probabilmente" tanti più, quanti più ne faremo nascere non dall'amore incondizionato di due genitori, ma in una provetta di vetro, per selezione, dal folle desiderio di essere noi i padroni della vita di un figlio che sia, ai blocchi di partenza, garantito e perfetto… 

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venerdì 28 giugno 2013

Dal 2015 in Inghilterra si potranno avere “tre genitori”. Quintavalle: «Fantascienza eugenetica» - marzo 22, 2013 Benedetta Frigerio - http://www.tempi.it/

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Figlio di tre genitori. La Gran Bretagna vuole di dare il via libera alla fecondazione assistita con “tre genitori’, per la cura di rare malattie genetiche. L’ultima parola spetta al parlamento. Le prime applicazioni nel 2015. Ecco una nostra intervista sulla questione a Josephine Quintavalle, leader pro life inglese.

«I giornali inglesi ne hanno parlato come di un semplice scambio di mitocondri, mentre si tratta di un progetto fantascientifico eugenetico di cui poco si sa e che si prefigge la creazione di esseri umani con due mamme e un papà, manipolando il corredo genetico degli embrioni. Il messaggio passato fra la gente, complice la disinformazione e la mancanza di leader che parlino chiaro, è che si stanno semplicemente sperimentando nuove cure». Sono le dichiarazioni a tempi.it di Josephine Quintavalle, la più nota esponente laica del movimento pro-life britannico, fondatrice e direttrice del Comment on Reproductive Ethics, l’osservatorio sulle tecniche riproduttive umane, chiamata dalla Human Fertilization and Embryology Authority (Hfea), organo governativo che regolamenta la fecondazione assistita, ad argomentare contro la proposta di permettere la fecondazione artificiale di un bambino con tre persone diverse.

SPERIMENTAZIONE SUGLI EMBRIONI. La Hfea ha stabilito che la sperimentazione potrà procedere, sebbene non si sappia nulla degli esiti probabili. «Durante la discussione moltissimi laici, fra cui noti progressisti, si sono dichiarati contrari alla procedura. È poi stata pubblicata una lettera contraria alla sperimentazione sul giornale liberal The Guardian, firmata da esponenti di destra e sinistra, religiosi e atei. Un’altro documento contrario è apparso sul Times, firmato da circa 40 intellettuali di tutto il mondo. Sono colpita da come i verdi tedeschi si stiano avvicinando a chi ha a cuore la vita, davvero rispettano il creato. Mentre quelli inglesi parlano solo di ambiente, dimenticando la manipolazione umana. Non solo, gli inglesi non si curano nemmeno del giudizio europeo la cui Corte ha recentemente vietato la sperimentazione sugli embrioni». Per questo la Hfea ha comunque chiesto al Parlamento di approvare la modifica della legge sulla fecondazione? Quintavalle non usa mezzi termini: «Il nostro pragmatismo isolano e presuntuoso esprime esattamente la mentalità contenuta in questa decisione: non si lascia entrare nulla rispetto al proprio progetto di controllo sulla vita».

UNA CHIMERA SPAVENTOSA. «Il tentativo – dice Quintavalle – è quello di prendere un ovocita per cambiargli parte del corredo genetico inserendone un altro sano proveniente da una donatrice e poi di fecondare questo ibrido con lo spermatozoo del marito, compagno o donatore che sia. Oppure di prendere un embrione con un corredo genetico che si suppone malato per togliergli il nucleo sano e impiantarlo in un altro embrione. Se sono fattibili queste cose? Non si sa. Quel che è certo è che si manipoleranno tanti esseri umani. L’esito può essere nullo oppure mostruoso».
Si approva dunque una procedura di cui non si conoscono le conseguenze, «perché tanto, poi, esiste l’aborto. Stiamo facendo una strage e seminando sempre più morte». E la felicità dei genitori? «È l’imprevedibile a farci contenti o i nostri progetti asfissianti e ristretti? Ribadisco: manipolando la realtà ci scaviamo la fossa da soli. Quello che sta accadendo è l’esito spaventoso di una chimera».

@frigeriobenedet  

lunedì 22 aprile 2013


Francia: rimane il divieto di sperimentare sugli embrioni - 19 aprile, 2013 - http://www.uccronline.it/

Embrione 7 settimane
In Francia la sperimentazione sugli embrioni umani rimane vietata; nonostante il Senato avesse lo scorso dicembre approvato l’utilizzo di questi “ammassi di cellule” per il prelievo delle staminali, la Camera ha bocciato tale legge.

Anche l’arcivescovo di Parigi, card. André Vingt-Trois ha partecipato al dibattito, dichiarando a Radio Notre-Dame: “quando si dà libero corso a ogni sorta di ricerca sull’embrione, vuol dire che non lo si considera niente di meglio che materiale da laboratorio”. Ma che cos’è questo materiale da laboratorio?

Le staminali sono cellule molto “giovanili”, indifferenziate, totipotenti cioè capaci di evolversi in qualsiasi tipo di cellula del corpo umano e quindi impiegabili nella cura di malattie degenerative quali sclerosi multipla, morbo di Alzheimer e di Parkinson, tumori pediatrici e traumi. Il loro studio prese il via verso la fine della seconda guerra mondiale, stimolato dalla necessità di rigenerare la pelle degli ustionati e di ripristinare il funzionamento del midollo osseo (che deve produrre cellule del sangue) dei superstiti delle esplosioni atomiche. Allo stato attuale l’impiego clinico di cellule staminali è più aleatorio che concreto, tuttavia la loro versatilità teorica è assai promettente per il futuro.

Le cellule staminali realmente totipotenti si trovano nella blastocisti, ovvero nell’embrione dal 4º al 14º giorno; ma nei tessuti adulte ci sono cellule staminali multipotenti (diciamo, per semplificare, che hanno ancora la capacità di evolversi in tutti i tipi di cellula del tessuto a cui appartengono). Il professor Shinya Yamanaka (che per questo ha meritato il premio Nobel per la medicina) ha messo a punto metodiche che permettono di riprogrammare le cellule staminali adulte rendendole di nuovo pluripotenti (queste cellule riprogrammate vengono chiamate iPS) e utilizzabili in terapia (ultima notizia è la loro utilità per i malati di diabete). La disponibilità di cellule iPS fa sì che l’uccisione di “ammassi cellulari” per ottenere cellule staminali totipotenti sia, oltre che eticamente inaccettabile, inutile.

A sostegno di questo, dall’11 al 13 aprile il Pontificio Consiglio ha organizzato una conferenza internazionale di altissimo livello sulle cellule staminali adulte, con oratori illustri tra cui anche il premio Nobel John B. Gurdon, in collaborazione con Stem for Life Foundation, NeoStem Inc, STOQ International e il sostegno della Pontificia Accademia per la Vita e il Pontificio Consiglio per la Famiglia.

Linda Gridelli

venerdì 22 marzo 2013


Inghilterra. Ognuno potrà avere “tre genitori”. Quintavalle: «Fantascienza eugenetica » - marzo 22, 2013 Benedetta Frigerio - http://www.tempi.it

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«I giornali inglesi ne hanno parlato come di un semplice scambio di mitocondri, mentre si tratta di un progetto fantascientifico eugenetico di cui poco si sa e che si prefigge la creazione di esseri umani con due mamme e un papà, manipolando il corredo genetico degli embrioni. Il messaggio passato fra la gente, complice la disinformazione e la mancanza di leader che parlino chiaro, è che si stanno semplicemente sperimentando nuove cure». Sono le dichiarazioni a tempi.it di Josephine Quintavalle, la più nota esponente laica del movimento pro-life britannico, fondatrice e direttrice del Comment on Reproductive Ethics, l’osservatorio sulle tecniche riproduttive umane, chiamata dalla Human Fertilization and Embryology Authority (Hfea), organo governativo che regolamenta la fecondazione assistita, ad argomentare contro la proposta di permettere la fecondazione artificiale di un bambino con tre persone diverse.

SPERIMENTAZIONE SUGLI EMBRIONI. La Hfea ha stabilito che la sperimentazione potrà procedere, sebbene non si sappia nulla degli esiti probabili. «Durante la discussione moltissimi laici, fra cui noti progressisti, si sono dichiarati contrari alla procedura. È poi stata pubblicata una lettera contraria alla sperimentazione sul giornale liberal The Guardian, firmata da esponenti di destra e sinistra, religiosi e atei. Un’altro documento contrario è apparso sul Times, firmato da circa 40 intellettuali di tutto il mondo. Sono colpita da come i verdi tedeschi si stiano avvicinando a chi ha a cuore la vita, davvero rispettano il creato. Mentre quelli inglesi parlano solo di ambiente, dimenticando la manipolazione umana. Non solo, gli inglesi non si curano nemmeno del giudizio europeo la cui Corte ha recentemente vietato la sperimentazione sugli embrioni». Per questo la Hfea ha comunque chiesto al Parlamento di approvare la modifica della legge sulla fecondazione? Quintavalle non usa mezzi termini: «Il nostro pragmatismo isolano e presuntuoso esprime esattamente la mentalità contenuta in questa decisione: non si lascia entrare nulla rispetto al proprio progetto di controllo sulla vita».

UNA CHIMERA SPAVENTOSA. «Il tentativo – dice Quintavalle – è quello di prendere un ovocita per cambiargli parte del corredo genetico inserendone un altro sano proveniente da una donatrice e poi di fecondare questo ibrido con lo spermatozoo del marito, compagno o donatore che sia. Oppure di prendere un embrione con un corredo genetico che si suppone malato per togliergli il nucleo sano e impiantarlo in un altro embrione. Se sono fattibili queste cose? Non si sa. Quel che è certo è che si manipoleranno tanti esseri umani. L’esito può essere nullo oppure mostruoso».
Si approva dunque una procedura di cui non si conoscono le conseguenze, «perché tanto, poi, esiste l’aborto. Stiamo facendo una strage e seminando sempre più morte». E la felicità dei genitori? «È l’imprevedibile a farci contenti o i nostri progetti asfissianti e ristretti? Ribadisco: manipolando la realtà ci scaviamo la fossa da soli. Quello che sta accadendo è l’esito spaventoso di una chimera».

@frigeriobenedet  

sabato 16 marzo 2013


Regole più severe e controllisulle cure compassionevoli - Il Consiglio dei ministri può decidere una sperimentazione come per il metodo Di Bella. I primi dati: su 5 bimbi 2 morti - http://www.corriere.it

Sofia, la bambina di 3 anni e mezzo malata di leucodistrofia, con la mamma (Campanelli)

Sofia, la bambina di 3 anni e mezzo malata di leucodistrofia, con la mamma (Campanelli)
ROMA - Un decreto che modifica le regole sull'uso di medicinali personalizzati, non ancora autorizzati, prescritti caso per caso. Il ministro della Salute Renato Balduzzi lo ha firmato venerdì e lo presenterà la prossima settimana in Consiglio dei ministri. Un'iniziativa che riguarda in generale l'intero settore delle cosiddette «cure compassionevoli» e quindi anche le infusioni della Stamina Foundation, di efficacia non provata secondo le autorità scientifiche nazionali, somministrate ad alcuni bambini con malattie rare solo in base a ordinanze e sentenze di tribunali italiani. Arrivano regole più stringenti rispetto alla legge ora in vigore (del 2006, firmata dal ministro Livia Turco). I medicinali dovranno essere preparati soltanto presso laboratori autorizzati e, per quanto riguarda le staminali in «cell factory» specializzate in questo tipo di produzione. Vengono inoltre identificate precise responsabilità professionali: se la terapia non funziona o, peggio, crea danni ne rispondono sia il prescrittore che il produttore. Sarà obbligatoria la comunicazione dei dati clinici e gli esiti sui pazienti in modo da permettere all'agenzia nazionale del farmaco (Aifa) un controllo. Confini rigorosi che Stamina pare non aver rispettato.
FUORILEGGE - Per ora sul piano concreto non cambia nulla. Le infusioni della Stamina, somministrate presso gli Spedali di Brescia, restano fuorilegge salvo i singoli casi autorizzati dai giudici e dal ministero della Salute (due infusioni per Sofia, bimba fiorentina con leucodistrofia muscolare). Il decreto però potrebbe costituire l'avvio di una manovra di accerchiamento per richiamare a precise regole Davide Vannoni, presidente di Stamina Foundation, che propone queste cure a base di staminali mesenchimali (prese dal midollo dei genitori). Vannoni non ha mai inviato al ministero e all'istituto superiore di Sanità un protocollo di sperimentazione. La metodica è un'incognita. Balduzzi si riserva di presentare altri provvedimenti alla prossima riunione del Consiglio dei ministri. Non è escluso un decreto che ripercorre quanto è già stato fatto nel '97 dall'allora ministro della Sanità, Rosy Bindi. Si decise di sperimentare il metodo anticancro del fisiologo modenese Luigi Di Bella. Bisognava fare chiarezza, dare una risposta alla piazza che richiedeva la gratuità della terapia e contrastare le iniziative di tanti tribunali che ordinavano agli ospedali di trattare i pazienti con quei farmaci. I risultati negarono l'efficacia della terapia. Di Bella rese pubblici ai ricercatori i suoi protocolli.

PROTOCOLLO - Se venisse decisa la strada della sperimentazione Vannoni sarebbe obbligato a mostrare le carte. Come chiede Filomena Gallo, segretario dell'associazione Luca Coscioni: «Una sperimentazione le cui premesse siano la presentazione di dati preclinici e chiarimenti sul metodo di preparazione delle cellule. Il protocollo dovrà essere pubblico e si dovrà conoscere l'esito delle cure sui pazienti». Per ora gli unici dati pubblicati a novembre 2012 su una rivista scientifica, Neromuscolar Disorders, non fanno ben sperare. Su 5 bambini trattai con cellule Stamina all'ospedale Burlo Garofalo di Trieste, ammalati di atrofia muscolare spinale, due sono morti. Gli altri hanno avuto bisogno di terapie di supporto per respirare ed essere alimentati. Anche Balduzzi potrebbe prendere in considerazione l'ipotesi dell'avvio di uno studio scientifico rigoroso per sgombrare il campo da polemiche, appelli di ricercatori e personaggi di spettacolo e cultura, favorevoli o contrari alla posizione negativista del ministero che ha dichiarato quelle staminali di non comprovata efficacia se non addirittura pericolose.

Margherita De Bac
mdebac@corriere.it16 marzo 2013 

mercoledì 13 marzo 2013


13/03/2013 - CASO STAMINALI - Cosa sono le cure compassionevoli? - La Stampa


Un laboratorio di ematologia, oncologia e medicina molecolare





A CURA DI STEFANO RIZZATO
MILANO
In questi giorni si sta dibattendo del caso della piccola Sofia, bimba di tre anni affetta da leucodistrofia metacromatica, rara malattia degenerativa che porta a progressiva paralisi e cecità. La bambina aveva iniziato cure a base di staminali, ma un giudice ha imposto di interromperle. Com’è possibile?  
I genitori della bimba si erano affidati alla terapia della fondazione Stamina, ideata da Davide Vannoni e somministrata nel laboratorio degli Spedali Civili di Brescia. Il metodo pareva funzionare per Sofia, ma pochi mesi fa il ministero della Salute ha definito «fuori da ogni norma» i farmaci usati in Stamina: il loro uso porrebbe «condizioni di rischio reale» per i pazienti. In più, nel 2011 il pm torinese Raffaele Guariniello ha messo sotto inchiesta Vannoni e altre 15 persone, per truffa e associazione per delinquere.  

Perché allora la bambina aveva potuto accedere a quel trattamento?  
Com’è noto, per molte malattie, specialmente quelle più rare, purtroppo non ci sono ancora cure disponibili. In questi casi la legge – con il Decreto Ministeriale dell’8 maggio 2003 – consente il ricorso a terapie sperimentali, ancora non validate dalla comunità scientifica e dal ministero della Salute, ma in fase avanzata di sperimentazione. 

È questo che s’intende per «cure compassionevoli»?  
Esatto. Difficile dire però se la terapia della fondazione Stamina rientri in questa casistica. Il decreto, firmato dall’allora ministro della Salute Girolamo Sirchia, lascia un margine d’interpretazione. E dice che una cura sperimentale si può utilizzare solo se «i dati disponibili sulle sperimentazioni [...] siano sufficienti per formulare un favorevole giudizio sull’efficacia e la tollerabilità del medicinale richiesto». 

È in base a questa postilla che il giudice di Firenze ha deciso di bloccare la terapia di Sofia?  
Sì, chiaramente hanno pesato l’inchiesta su Vannoni e il giudizio negativo del ministero su Stamina. Il problema è che per casi analoghi altri magistrati hanno invece autorizzato il ricorso a questa terapia e così i genitori della bimba hanno sollecitato l’intervento del ministro della Salute Balduzzi. Oggi sono molti a giudicare inaccettabile l’assenza di un criterio certo per situazioni così delicate. Basti pensare che, proprio su Stamina, il tribunale di Torino ha dato verdetti opposti, a distanza di pochi giorni, per due fratelli affetti da morbo di Niemann Pick.  

E se il metodo Stamina fosse davvero efficace? In fondo la bimba sembrava migliorata...  
«La verità è che non c’è alcuna evidenza scientifica della sua validità. Su questo tutta la comunità medica e l’Associazione Italiana di Miologia sono concordi», dice il professor Eugenio Mercuri, responsabile del reparto di neuropsichiatria infantile del policlinico Gemelli di Roma. «Stamina si è sempre rifiutata di fornire i risultati della sperimentazione, che pure sono stati richiesti più volte. L’unica pubblicazione autorevole su questo metodo ne ha dimostrato l’inefficacia su un gruppo di bambini trattati all’Ospedale Burlo Garofalo di Trieste. Gli studi clinici hanno regole che valgono per tutti: vanno valutati con dati e parametri, non con dei video o attraverso la percezione dei genitori».  

Nell’attesa, in casi così disperati non avrebbe però senso fare un’eccezione?  
«Al contrario: serve solo a illudere le famiglie - sostiene Mercuri -. Noi medici saremmo i più contenti di tutti se nascessero cure definitive per queste malattie così difficili. Però, senza dati certi, ogni terapia che promette miracoli è solo un modo di ingannare l’opinione pubblica, delegittimare i medici e far pericolosamente trascurare i corsi di cura normali». 

Ma che alternative ci sono?  
«Queste malattie vengono studiate in Italia e all’estero - conclude il professor Mercuri -. Proprio a livello internazionale si stanno testando metodi promettenti. Alcuni riguardano le staminali, ma quelli in fase più avanzata farmaci in grado di agire sul patrimonio genetico. Ogni azienda che non segue le regole finisce per screditare questo lavoro e mettere in cattiva luce la ricerca che si fa nel nostro Paese». 

Ci sono precedenti di dissidi così profondi tra pazienti, famiglie, medici e giudici?  
Molti ricorderanno la controversia nata 15 anni fa intorno al metodo ideato da Luigi Di Bella, che prometteva una cura alternativa efficace contro i tumori. Il 16 dicembre 1997 un giudice di Maglie (Lecce) ordinò all’Asl locale di fornire gratuitamente a un paziente i farmaci necessari per la terapia Di Bella. Fu l’inizio di un dibattito mediatico, con trasmissioni tv e persino manifestazioni di piazza. Furono in molti infatti a nutrire speranze nel nuovo metodo, ma la sperimentazione voluta dal ministero concluse nel 1999 che non c’era alcuna prova della reale efficacia della cura. 

giovedì 7 marzo 2013


La piccola Sofia rischia di «essere una cavia». Telethon contro Celentano: «Non c’è la bacchetta magica» - marzo 7, 2013 Leone Grotti - http://www.tempi.it/


«Caro Celentano, (…) Le scrivo per mettere in guardia lei e soprattutto i malati, rispetto a promesse di cure miracolistiche se prive di fondamenti scientifici e per sottolineare l’importanza del rispetto delle regole fondamentali che sono state create a tutela dei pazienti». Comincia così una lettera al Corriere della Sera di Luigi Naldini, direttore dell’Istituto Telethon San Raffele di Milano, a riguardo della vicenda della piccola Sofia. Sofia ha tre anni, è affetta da una gravissima malattia degenerativa (leucodistrofia metacromatica) per la quale, a oggi, non esiste ancora una cura. La bambina aveva cominciato una terapia, ancora in via di sperimentazione, che Stamina Foundation somministra gratuitamente presso gli Spedali Civili di Brescia. Quando il Ministero della Sanità e l’Agenzia nazionale del Farmaco hanno ravvisato irregolarità nella somministrazione della terapia sperimentale, un giudice di Firenze ha proibito alla famiglia di continuare.
NON ESISTE LA BACCHETTA MAGICA. Ieri, in seguito a un servizio delle Iene, il Corriere ha ospitato un articolo di Adriano Celentano in cui il cantante accusa il ministro della Salute Renato Balduzzi («provo un senso di schifo e vergogna») di avere compiuto un «atto scellerato» bloccando le «CURE compassionevoli perché ritenute potenzialmente pericolose». Oggi il direttore di Telethon, che ha messo a punto la terapia genica sperimentale e ancora non scientificamente certificata, risponde a Celentano e al giornale ricordando che «una delle cose più difficili del nostro lavoro è dire a un genitore che non c’è soluzione per la mattia di suo figlio. Davanti all’incredulità di padri e madri, la tentazione di “provarle tutte” è forte: in quel momento scompaiono convegni, pubblicazioni scientifiche, si vorrebbe una bacchetta magica. Abbiamo a disposizione, invece, “soltanto” i nostri studi».

ANCORA NON C’È UNA CURA. Naldini scrive che «lavoriamo da oltre dieci anni cercando di correggere il difetto genetico che è alla base di questa malattia», ma ancora non c’è una soluzione, e «nel caso di pazienti gravi come questi non si può provare il tutto per tutto perché “tanto non c’è altro da fare”: la loro vita vale sempre e il tempo che rimane è prezioso». Telethon però sta sperimentando un trattamento e «a tre anni di distanza i risultati sono incoraggianti», ma «non ci azzardiamo a parlare ancora di cura, per questo serve tempo» perché «bisogna dimostrare l’efficacia e la sicurezza, sotto il controllo delle autorità competenti» della “cura”. «Regole che possono apparire fredde, ma che ci sforziamo di rispettare proprio per tutelare i pazienti».

BALDUZZI DÀ L’OK. Alla luce di questa lettera dell’inventore della possibile “cura”, appaiono controverse le dichiarazioni sempre al Corriere del ministro Balduzzi. Pur affermando che ha bloccato il trattamento per Sofia perché «nei mesi scorsi l’Aifa (Agenzia italiana del farmaco) ha effettuato accertamenti e ispezioni [e ha accertato che] il trattamento al quale era sottoposta Sofia era dannoso per la sua salute» e pur sostenendo che «le cure compassionevoli non sono la via per fare diventare cavie i malati disperati» e che «non si può opporre la scienza alla coscienza e la legge alla legittima preoccupazione di vedere riconosciuti i propri bisogni», chiosa così: «Intanto la bambina potrà proseguire le cure con le staminali in un laboratorio autorizzato dall’Aifa».
@LeoneGrotti

venerdì 23 novembre 2012


Da Torino parte sperimentazione cellule staminali su bimbi malati

MARIANGELA 22 NOVEMBRE 2012 
Parte a Torino la prima sperimentazione clinica italiana su bambini con cellule staminali epatiche, presso la Città della Salute e della Scienza. L’Istituto Superiore di Sanità ha approvato il protocollo di studio “Staminali epatiche” dell’Azienda Ospedaliera di Torino. Dopo aver presentato i risultati delle sperimentazioni effettuate sui modelli animali , ora si può dare il via al primo studio clinico italiano su pazienti pediatrici. Lo studio, coordinato dal professor Marco Spada (pediatra specialista in malattie metaboliche dell’ospedale Regina Margherita) verrà effettuato su neonati affetti da malattia metabolica ereditaria e prevede l’utilizzo di cellule staminali derivate da fegato umano adulto. Isolate e caratterizzate dal gruppo di ricerca torinese diretto dal professor Giovanni Camussi, nefrologo presso la suddetta Azienda ospedaliera e presso il Centro di Biotecnologie molecolari dell’Università di Torino.
Questa scoperta, tutta torinese, ha gettato le basi per questo studio clinico che propone un approccio innovativo di terapia cellulare per il trattamento di malattie genetiche – metaboliche ad alta complessità, mortalità e morbidità, con possibili ricadute non solo nell’ambito della terapia d’avanguardia delle malattie metaboliche pediatriche, ma anche nell’ambito delle emergenze epatiche mediche e chirurgiche.

lunedì 19 novembre 2012


Salute hi-tech, più vicina la terapia su misura di Francesca Cerati - 18 novembre 2012 - http://www.ilsole24ore.com

Ospedali-laboratorio a un passo dai più avanzati centri di ricerca universitari e dalle imprese del pharma. È così che nel quadrilatero di Harvard si trasferiscono i risultati delle sperimentazioni in cure per i pazienti. Soprattutto per la terapia del cancro. Un modello nuovo, efficiente e sinergico che velocizza i tempi e che concretizza la cosiddetta medicina personalizzata.
È dunque davvero arrivato il momento in cui "lettura del Dna, terapia bersaglio e biotecnologie" da promesse si stanno trasformando in realtà? Sembra di sì, in concomitanza del fatto che il sequenziamento scende via via di prezzo, la potenza dei computer cresce così come le informazioni genetiche sulle malattie, ma anche l'industria farmaceutica è pronta a produrre farmaci su misura, finora appannaggio delle piccole biotech. Forse, perché l'ingranaggio giri a pieno regime, andrebbero riveduti i tempi di approvazione dei farmaci, visto che la loro sintesi sta cambiando e va veloce. «Non ci può essere alcun ritardo. I pazienti sono in attesa.

Per questo servono trial più omogenei e ben definiti per quanto riguarda il profilo genetico dei pazienti. Solo così si può accelerare nella prima fase degli studi clinici il passaggio di un nuovo farmaco» commenta Mark C. Fishman, presidente degli Istituti Novartis per la ricerca biomedica.
Sì, perché la chiave del "modello Harvard" - che ha l'obiettivo di individuare per ogni paziente i driver genetici della malattia per offrire terapie su misura nel minor tempo possibile - è proprio questa: selezionare i sottogruppi di pazienti in cui è sicuro che la terapia funzioni. Il modello tradizionale di sviluppo di un farmaco, nel caso di malattie genetiche, non vale più. E anche la molecola che è attiva nel 10% dei casi assume tutto un altro valore. C'è da chiedersi quante molecole ci sono nelle library dei laboratori e delle big pharma che non hanno superato le fasi iniziali di studio, e che oggi invece grazie agli screening genetici risulterebbero attive se testate su pazienti selezionati. Lo screening di massa, insomma, diventa screening genetico e la terapia generale diventa personale. L'ostacolo, ora, sta proprio nella selezione dei malati. «La strada è giusta – dice Timothy Wright, global head of development di Novartis – Il problema sta però nel fatto che il tumore, nella maggior parte dei casi, è una malattia multigenetica e non conosciamo ancora tutte le singole mutazioni».
«Il futuro della ricerca - aggiunge Alessandro Riva, vice presidente dell'area sviluppo oncologica – è quello di sviluppare combinazioni di farmaci per attaccare le diverse mutazioni genetiche. Ma anche individuare precocemente le resistenze alle nuove terapie». Ma il modello Harvard funziona anche per come è strutturato e concepito: grandi open space per favorire e facilitare le sinergie dentro e fuori dai laboratori e dalle corsie ospedaliere. Per esempio, al Dana Farber cancer institute, ospedale pioniere nelle terapie antitumorali dell'area di Cambridge dove sorge il Mit, medici e scienziati s'incontrano nei corridoi e coinvolgono il paziente, i parenti e anche gli amici prima di avviare una cura. In un'atmosfera che tutto sembra tranne che un ospedale, si offre il miglior trattamento disponibile e contemporaneamente si sviluppano le terapie del futuro.
La stessa aria – definita sociologia dell'innovazione – si respira poco distante, al 250 della Massachusetts avenue, quartier generale del Novartis institute for biomedical research (Nibr): una storica fabbrica di caramelle che il colosso svizzero ha trasformato in un centro di ricerca di nuova concezione, uno spazio open e dinamico in cui non esistono più confini fisici né scientifici, per facilitare la collaborazione e lo scambio delle idee e delle conoscenze tra scienziati. Anche attraverso le più innovative tecnologie, come le lavagne elettroniche intelligenti per comunicare in tempo reale con i colleghi di tutto il mondo. O acquari per studiare gli zebrafish, creati su misura per riprodurre le malattie dell'uomo, grazie a nuovi kit di "attrezzi" molecolari che consentono di manipolare in modo ultra preciso il Dna dei pesci. Questo nuovo approccio viene applicato anche al Bidmc cancer center dell'Harvard Medical School, nel laboratorio diretto da Pierpaolo Pandolfi, dove è stata creata una vera e propria clinica del topo, con tanto di tac, pet e risonanza magnetica in miniatura.

«Nel topo, con cui convidiamo il 95% del patrimonio genetico, succede tutto più velocemente che nell'uomo. Ed è positiva questa accelerazione se lo scopo è quello di essere predittivi – spiega Andrea Lunardi, che lavora nell'équipe di Pandolfi da tre anni – Con una biopsia e un sequenziatore siamo in grado non solo di avere una fotografia del profilo genetico del tumore, ma anche di riprodurlo esattamente nel topo, attraverso l'ingegnerizzazione. A questo punto si testano le molecole e si vede nell'immediato se funziona o meno su quella specifica mutazione genetica». In pratica, è come avere un tuo avatar. «Il che consentirebbe, modificando le attuali regole, di avere la cura su misura nell'arco di un anno». Il Bidmc Cancer Center nella figura di Pandolfi ha manifestato da tempo la disponibilità di creare in Italia, in collaborazione con le istituzioni scientifiche e le università (a cominciare da Roma Tor Vergata), un centro di competenza internazionale per la prevenzione e la cura del cancro, sia attraverso il trasferimento "in continuo" dei risultati delle ricerche in corso ad Harvard e la loro applicazione immediata nella cura dei pazienti ammalati di cancro, sia attraverso lo sviluppo di progetti comuni di ricerca che possano costituire anche l'occasione per il rientro di giovani ricercatori italiani oggi all'estero. Un progetto rilanciato e proposto al Cipe anche dal ministro dell'Ambiente Corrado Clini.

domenica 11 novembre 2012


Sperimentazioni su pazienti-cavia Arrestati nove medici a Modena - FRANCESCO ALBERTI - CORRIERE DELLA SERA - 10 Novembre 2012, http://www.dirittiglobali.it/

 L'accusa: interventi non autorizzati al cuore. Due morti sospette

MODENA — Sperimentazioni di natura cardiologica non autorizzate, fuori da ogni controllo. Cartelle cliniche falsificate. Utilizzo di apparecchiature mediche (tipo gli stent: tubicini usati nel caso di arterie ostruite o indebolite) senza certificazione e spesso difettose. I pazienti? Trattati come cavie, secondo l'accusa: del tutto inconsapevoli di essere oggetto di interventi «alternativi».
Attorno a questo anomalo giro di sperimentazioni, i cui risultati venivano pubblicati su riviste scientifiche, ruotava, secondo le accuse, anche una giostra di mazzette: quelle che le aziende fornitrici versavano su tre onlus fittizie in cambio dell'utilizzo del materiale sanitario (sequestrato un milione di euro).
Nove medici sono stati arrestati dai carabinieri dei Nas di Parma: tutti hanno lavorato o lavorano al Policlinico di Modena, in quel reparto di cardiologia ritenuto da sempre un'eccellenza. Per loro, le accuse sono associazione a delinquere, peculato, truffa ai danni del sistema sanitario, corruzione, falso in atto pubblico, sperimentazioni non autorizzate.
Un carico pesante, ma che rischia di aggravarsi ulteriormente: tra le svariate decine di pazienti, sottoposti a loro insaputa alle sperimentazioni, vi sono infatti due casi di decessi ritenuti dagli inquirenti sospetti: «Per ora — hanno affermato ieri i carabinieri —, non è stato possibile accertare un nesso tra la morte e i sistemi utilizzati nel reparto ma le indagini proseguono».
Uno scandalo che scuote in profondità la sanità emiliana e coinvolge anche settori dell'imprenditoria privata del biomedicale: a 12 aziende, di cui 6 all'estero (Stati Uniti, Polonia, Germania, Irlanda e Belgio) e altrettante in Italia (Modena, Genova, Milano e Brescia), è stato intimato il divieto di avere rapporti con la Pubblica amministrazione ed è scattata l'interdizione per 6 manager e un commercialista. In tutto, le persone indagate in questa operazione dal titolo inequivocabile («Camici sporchi») sono 67. I fatti si collocano tra il 2009 e il 2011 e le indagini prendono il via da un'istanza presentata dall'associazione «Amici del cuore», presieduta da Giovanni Spinella, che denunciò casi di persone decedute o rimaste gravemente lesionate dopo essere venute in contatto con l'unità di emodinamica del Policlinico. L'unico a finire in carcere è stato ieri Giuseppe Sangiorgi, 47 anni, ex responsabile del laboratorio di emodinamica della cardiologia del Policlinico modenese (attualmente in servizio al policlinico di Roma «Casilino»), ritenuto dagli inquirenti «il referente del sistema». Agli arresti domiciliari altri 8 medici: la direttrice della cardiologia (poi sospesa), Maria Grazia Modena, 60 anni, Alessandro Aprile, 37 anni, Luigi Politi, 34, Simona Lambertini, 38, Giuseppe Biondi Zoccai, 38, Fabrizio Clementi, 41, Alessandro Mauriello, 54, Andrea Amato, 36.
Un'indagine complessa. Sul tavolo del procuratore capo di Modena, Vito Zincani, sono planati una serie di plichi ricevuti in via anonima dal Codacons di Modena nei quali, come spiega il presidente Fabio Galli, «venivano citati 4 casi di pazienti morti, 12 che avevano subito invalidità, altri 11 su cui erano stati impiantati stent di dubbia qualità». Complessivamente, più di 90 casi. Nello stesso periodo si è mossa anche la Regione che ha inviato nel reparto di cardiologia una commissione d'inchiesta. Le conclusioni degli esperti (siamo nel marzo 2011) sono pesantissime. Su 51 cartelle cliniche esaminate a caso, 43 presentavano criticità tali da spingere gli esperti a parlare di «inappropriatezza nelle indicazioni e nelle gestioni delle complicanze, tali da poter essere fonte di rischio e creare le condizioni per il verificarsi di eventi avversi». Veniva poi contestata «l'adeguatezza delle cartelle cliniche» e i materiali utilizzati.

lunedì 5 novembre 2012


Dati sperimentali sui Farmaci gli Scienziati chiedono Trasparenza - 1 novembre 2012 - http://archiviostorico.corriere.it

A pochi giorni dal ritiro dei vaccini antinfluenzali un altro caso che coinvolge l'influenza e un'azienda farmaceutica si presenta all'attenzione della comunità scientifica (e civile). A proporlo è la rivista medica inglese British Medical Journal, che ha deciso di aprire un sito Internet dedicato esclusivamente al farmaco antinfluenzale oseltamivir (Tamiflu). L'obiettivo, dichiarato, è esercitare pressione sulla Roche, titolare del brevetto, affinché renda noti dati sul medicinale non accessibili al pubblico. Sulla molecola, secondo quanto riferisce la rivista britannica, sono state condotte dieci sperimentazioni cliniche, delle quali due sono state pubblicate e otto sottoposte alle autorità regolatorie (deputate ad autorizzare o meno commercializzazione e indicazioni dei farmaci) ma non rese di pubblico dominio. L'azienda farmaceutica non ha infranto regole: quella seguita è una prassi normale. Però alcuni scienziati appartenenti al gruppo Cochrane Collaboration, specializzati in revisioni degli studi scientifici, chiedono da tempo la disponibilità di tutti i dati sperimentali per poter operare una valutazione più completa sull'efficacia del farmaco. In realtà quello del Tamiflu è probabilmente solo un primo caso, per quanto di notevole interesse per il suo alto fatturato in occasione delle minacce pandemiche degli ultimi anni. In gioco c'è la posta, ben più alta, del libero accesso, come norma, all'intero corpo dei dati sperimentali su qualsiasi farmaco o presidio medico-chirurgico. Si tratta di un problema non semplice. Però l'esistenza di un movimento di opinione che nel mondo scientifico preme in questa direzione non può meravigliare, vista la necessità dei sistemi sanitari di indirizzare i propri investimenti sulla base di valutazioni sempre più solide e incontestabili. In quest'ottica gli episodi degli ultimi giorni relativi ai vaccini e l'iniziativa del British Medical Journal, invece che rappresentare per un'industria cruciale come quella del farmaco solo situazioni che espongono a giudizi sommari, magari ingiusti e affrettati, potrebbero trasformarsi in un'opportunità da non lasciarsi sfuggire per l'avvio di una stagione di maggiore trasparenza, e quindi di rinnovata fiducia, con istituzioni e cittadini.RIPRODUZIONE RISERVATA
Luigi Ripamonti

giovedì 18 ottobre 2012


Comitato di Bioetica - Sperimentazioni, i paletti del «sì» - Avvenire, 18 ottobre 2012

Il Comitato nazionale per la bioetica ha dato il via libera alle sperimentazioni cliniche nei pazienti «che non sono in grado di dare il consenso informato in situazioni di urgenza». Sperimentazioni di cui l’organismo attesta la «liceità» purché avvengano con limiti precisi. Quattro sono le condizioni dettate dal Comitato: l’approvazione di un protocollo da parte di un Comitato etico nazionale istituito ad hoc; l’accertamento di una eventuale volontà contraria precedentemente espressa dal paziente; la richiesta di un consenso differito da parte del paziente o dal rappresentante legale; la pubblicazione dei risultati della sperimentazione per evitare inutili duplicazioni. Il testo sulle sperimentazioni (firmato da Lorenzo D’Avack, Silvio Garattini e Rodolfo Proietti) è stato approvato all’unanimità. «Si tratta di situazioni specifiche per le quali esistono trattamenti, ma scarsamente efficaci e non in grado di migliorare la prognosi – si legge in una nota del Cnb –. Sottrarre questi soggetti alla sperimentazione clinica significherebbe da un lato ridurre la speranza che possano avere benefici e che la loro malattia possa essere curata e dall’altro impedire che le terapie disponibili possano essere migliorate anche per i pazienti futuri». Il Comitato ha preso la sua decisione alla luce dell’analisi della regolamentazione internazionale e italiana